Tratament revoluționar pentru pacienții de diabet. Insulina va deveni o amintire

Pacienții diagnosticați cu diabet sever vor putea beneficia de un tratament revoluționar bazat pe o perfuzie cu celule stem. Conform unui studiu medical, dacă noua medicație va fi aprobată, diabeticii nu vor mai avea nevoie de insulină.

Majoritatea pacienților diagnosticați cu diabet de tip 1, dintr-un grup restrâns, de 12 pacienți, care au primit o perfuzie pe bază de celule stem nu au mai avut nevoie de medicația pe bază de insulină insulină, arată un studiu medical publicat de nytimes.com. Perfuzia pe bază de celule stem ar putea fi suficientă vindecarea diabetului de tip 1.

Studiul a fost prezentat în cadrul reuniunii anuale a Asociației Americane de Diabet și a fost publicat online de The New England Journal of Medicine. Conform cercetătorilor, la un an după acest tratament, s-a constatat că 10 pacienți nu mai au nevoie de insulină. Ceilalți doi pacienți au necesitat doze mai mici de insulină.

Tratamentul experimental se numește Zimislecel și este dezvoltat de compania Vertex Pharmaceuticals din Boston. Acesta implică utilizarea celulelor stem transformate de cercetători în celule insulare pancreatice, ce reglează nivelul glicemiei. După perfuzare, noile celule s-au stabilit în pancreas, unde au început să funcționeze.

„Este o cercetare de pionierat. (…) A fi eliberat de insulină îți schimbă viața”, a spus dr. Mark Anderson, profesor și director al centrului de diabet de la Universitatea din California, San Francisco.

Producătorii nu au anunțat costul tratamentului

Reprezentanții companiei producătoare, Vertex, nu au anunțat, costul tratamentului cu celule stem, acesta urmând să fie stabilit după aprobarea de către Administrația pentru Alimente și Medicamente a SUA. De altfel, în acest moment, a declarat o purtătoare de cuvânt a companiei, există date doar pentru populația studiată. Nu se poate spune dacă tratamentul va funcționa și în cazul altor pacienți cu diabet de tip 1.

În Statele Unite sunt luați în evidență aproape două milioane de pacienți diagnosticați cu diabet de tip 1. Este o boală autoimună în care sistemul imunitar distruge celulele insulare, în special celulele beta, care secretă insulină. Iar fără insulină, glucoza nu poate pătrunde în celule, drept care  pacienții trebuie să-și administreze doze precise de hormon pentru a supraviețui.

Controlarea nivelului de insulină este o sarcină constantă și costisitoare deoarece glicemia ridicată poate afecta inima, rinichii, ochii și nervii. Pe de altă parte, o glicemie prea scăzută poate duce la pierderea cunoștinței, convulsii sau chiar deces.

Participanții la studiu fac parte din aproximativ 30% dintre pacienții cu diabet de tip 1 care suferă de o complicație numită „hipoglicemie asimptomatică”. Aceștia nu simt semnalele obișnuite date de organism atunci când glicemia scade periculos. Ei pot leșina sau pot face convulsii brusc, fără avertisment.

Participanții la studiu și-au redus doza de insulină

Potrivit autorilor studiului, după administrarea perfuziei cu celule insulare, pacienții au început să aibă nevoie de tot mai puțină insulină în câteva luni. Cei mai mulți dintre aceștia au renunțat complet la insulină în aproximativ șase luni, potrivit cercetării. Episoadele de hipoglicemie au dispărut în primele 90 de zile.

Dacă rezultatele pozitive continuă și la următoarele studii, compania intenționează să depună cererea de aprobare la FDA anul viitor.

„Pe termen scurt, pare promițător pentru pacienții sever afectați”, a spus dr. Irl B. Hirsch, expert în diabet de la Universitatea din Washington.

Totuși, pacienții trebuie să urmeze tratament imunosupresor pe viață, pentru a preveni respingerea noilor celule de către sistemul imunitar. Or, acest tratament crește riscul de infecții și, pe termen lung, de cancer.

„Deși imunosupresia folosită aici nu e la fel de riscantă ca în cazul transplanturilor de rinichi sau inimă, tot nu știm clar care sunt efectele pe termen lung”, a spus dr. Hirsch.